1. La volonté de développer l’évaluation conjointe au niveau européen

Le règlement (EU) 2021/2282 introduit une évaluation conjointe des nouvelles technologies de santé au niveau européen, notamment pour les médicaments innovants et certains dispositifs médicaux.
Principaux objectifs : 

• une harmonisation de la méthodologie d’évaluation des produits et technologies de santé au niveau européen et la coopération entre les HTA des pays membres ;

• l’accélération de l’accès aux innovations pour les patients ;

• l’optimisation des démarches en évitant les duplications des dossiers. Un dossier unique européen sera ainsi déposé, l’évaluation sur la valeur ajoutée et l’évaluation médico-économique continuant à être faite dans chaque pays.

2. Les volets scientifiques et cliniques de l’évaluation seuls concernés

Cette nouvelle réglementation ne concerne que les volets scientifiques et cliniques de l’évaluation et porte le nom de « Joint Clinical Assessment (JCA) ». Mais la décision concernant le bénéfice clinique ajouté de la molécule, sa prise en charge et son prix, est toujours décidée au niveau de l’État membre (national appraisal). Ainsi, ce nouveau processus d’évaluation HTA se déroulera pour le moment en plus de l’AMM et de l’évaluation nationale par la Haute Autorité de santé (HAS) pour le remboursement.

3. La mise en place d’une collaboration obligatoire entre les États membres

Les États membres de l'UE devront désormais considérer les résultats des évaluations conjointes dans leurs propres processus nationaux de décisions. Ils devront donc harmoniser ou, a minima, échanger sur leurs critères et leurs méthodes d’évaluation.

4. Vers une méthodologie commune et transparente

L’un des enjeux principaux est celui de l’adoption d’une méthodologie commune, notamment sur les exigences en matière de conduite des études cliniques, le choix du « comparateur pertinent » ou encore l’attitude à tenir face aux études « monobras ».
Cette méthodologie commune s’accompagne d’une plus forte exigence de transparence, qui devrait permettre d'améliorer la « comparabilité » des évaluations entre pays. Il s’agit également de concilier l’accélération de l’accès aux produits innovants et une prise de risque minimale pour tous les patients européens.

5. Implication de l’ensemble des parties prenantes

Le nouveau règlement encourage l’implication des parties prenantes (patients, professionnels de la santé en particulier) dans le processus d'évaluation. Cela doit permettre de mieux prendre en compte les besoins des utilisateurs finaux et de renforcer la légitimité des décisions prises.

6. L’EMA en pilote, la HAS impliquée pour la France

Ce règlement renforce naturellement le rôle de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Mais l’ensemble des agences sanitaires des pays membres ont été fortement impliquées, en amont de l’adoption du règlement.
Ainsi, la HAS et 12 autres agences nationales réunies au sein du consortium EUnetHTA21 (EUropean network of HTA 21) ont remporté l’appel d’offres de la Commission européenne pour renforcer la collaboration européenne. La HAS est également fortement impliquée au sein du Heads of Agencies Group (HAG), qui a pour tâche de fixer les orientations stratégiques en matière de HTA.

7. Un élargissement progressif du champ d’application

L’application du règlement se fera par étapes. Initialement, il s'appliquera aux nouveaux médicaments soumis à une Autorisation de mise sur le marché (AMM) centralisée et aux dispositifs médicaux à haut risque. Son champ d’application sera progressivement étendu à d'autres technologies de santé au fil des années.
Le premier calendrier prévisionnel de son application est le suivant :

• 1er janvier 2025 – Début de l’application du règlement aux médicaments anticancéreux, en primo-inscription (les extensions d’indication d’un produit en oncologie déjà autorisé pour une précédente indication ne seront pas concernées), ainsi que les thérapies innovantes.

• 1er janvier 2028 – Application aux médicaments dotés d’un statut « orphelin ».

• 1er janvier 2030 – Application à l’ensemble des médicaments et à certains dispositifs médicaux.

À noter qu’il y aura donc une période de co-existence des processus d’évaluation européenne et nationale.

Si le nouveau règlement européen annonce une petite révolution dans le monde de l’évaluation des médicaments et des dispositifs médicaux, il reste encore beaucoup à faire en matière de processus concret d’évaluation et des conditions de la mise en œuvre de cette réforme.
Peu d’informations sont disponibles à ce jour, y compris dans les congrès de spécialistes de l’évaluation scientifique et clinique. Des entreprises du médicament ont préparé et présenté des dossiers « à blanc » pour tester, en collaboration avec les autorités sanitaires, le nouveau processus. Mais « il faudra sûrement attendre les premiers retours d’expérience sur les premiers dossiers dans quelques mois et les premières communications pour en savoir plus », estime Isabelle Borget, pharmacien, PU-PH en économie de la santé à l’Université Paris-Saclay et à Gustave Roussy.