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Expertise PUI
économie de la santé

Le 15 février 2023, la Commission de la transparence (CT) de la Haute Autorité de santé (HAS) a publié sa nouvelle doctrine relative à l’évaluation des médicaments en vue de leur remboursement. Si la CT réaffirme ses exigences concernant la qualité des données cliniques, elle ouvre la porte à de nouveaux designs d’essais cliniques.

En France, les médicaments sont pris en charge par la solidarité nationale sur la base d’une évaluation scientifique et médicale réalisée par la CT, une commission réglementée indépendante au sein de la HAS. La CT est composée d’experts pluridisciplinaires, notamment médecins, pharmaciens, méthodologistes, et représentants d’associations de patients ou d’usagers du système de santé. Cette évaluation s’inscrit dans le cadre d’une demande de prise en charge adressée par l’exploitant du médicament au ministre de la Santé. Elle est différente de l’évaluation de la balance bénéfices/risques faite par l’European Medicines Agency (EMA) et l’Agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (ANSM) dans le cadre de la procédure d’Autorisation de mise sur le marché (AMM). L’objectif de la CT est de proposer au ministre un avis sur la prise en charge de médicaments ayant un intérêt avéré scientifiquement et médicalement, au regard des alternatives disponibles1.

Les avis de la CT répondent à deux grandes questions. Tout d’abord, le médicament a-t-il suffisamment démontré son intérêt clinique pour être pris en charge par la solidarité nationale ? La réponse dépend de la notion de Service médical rendu (SMR). Seconde question : le médicament apporte-t-il un progrès par rapport aux alternatives disponibles ? La réponse correspond à la notion d’Amélioration du service médical rendu (ASMR). Le SMR permet de donner un avis sur le remboursement du médicament et de son taux de remboursement. L’ASMR contribue à la fixation du prix du médicament entre le laboratoire pharmaceutique et le Comité économique des produits de santé (CEPS).

Dans ce cadre, « la doctrine est un outil de travail visant à donner des repères et de la visibilité sur les principaux critères d’évaluation des médicaments et par voie de conséquence, sur les attentes concernant les dossiers soumis par les industriels », explique Isabelle Borget, pharmacien, économiste de la santé, PU-PH, à l’Institut Gustave Roussy et l’Université Paris-Saclay.

Gold standard et nouveaux designs d’essais cliniques

La doctrine, adoptée par la CT le 15 février 2023, marque une évolution. En effet, en 2018, la CT précisait et adaptait déjà ses principes d’évaluation des médicaments afin de faire « face aux nouveaux enjeux, à savoir des produits innovants plus nombreux, des données cliniques parfois incomplètes ne levant pas toutes les incertitudes ou encore des stratégies thérapeutiques rapidement évolutives ». Depuis, le phénomène s’est poursuivi avec le développement parfois très rapide de nouveaux médicaments, mais avec des études non exclusivement comparatives, en particulier dans le cas des maladies rares et en oncologie, et avec des AMM parfois conditionnelles. D’où la nécessité d’actualiser la doctrine. Pour autant, cette actualisation n’est pas une révolution. Le gold standard pour démontrer l’efficacité d’un médicament reste « la phase III des essais cliniques, randomisée en double aveugle, souligne Isabelle Borget. Il reste, pour la CT, le meilleur niveau de preuve ». Et la doctrine de 2023 réaffirme ce principe.

Cependant, pour un certain nombre de médicaments, ce gold standard n’est plus rempli. « On constate actuellement une volonté des industriels d’accélérer une mise sur le marché de leurs médicaments ainsi que leur accès et leur mise à disposition pour les patients, explique Isabelle Borget. Ce qui se traduit par une présentation de dossiers avec des phases précoces avant la phase III, ou encore sur des petits échantillons de patients, ce qui ne correspond plus au gold standard méthodologique. D’où la difficulté pour la HAS de rendre des avis ou alors des bons niveaux de SMR/ASMR, compte tenu du faible niveau de preuve. » Pour cette raison, la HAS a introduit la possibilité d’intégrer des nouvelles méthodologies ou des données moins robustes, dans le but de pouvoir comparer le nouveau traitement avec des traitements disponibles, l’objectif étant de permettre l’accès au remboursement de produits en stade précoce, tout en maintenant un niveau d’exigence de qualité acceptable.

Concrètement, la doctrine de la CT s’ouvre aux données de comparaison indirecte de bonne qualité méthodologique ou encore à celles issues de groupe contrôle externe, à condition qu’elles soient expliquées et justifiées en amont par l’industriel. « La HAS donne la possibilité aux industriels d’aller sur des designs d’essais cliniques plus innovants et des méthodologies moins classiques, à condition que ces essais répondent à des règles méthodologiques robustes », analyse Isabelle Borget. Il faut aussi noter que la nouvelle doctrine est enrichie par des focus sur les spécificités liées aux traitements pédiatriques et sur les antibiotiques dits de « dernier recours » dans le but de promouvoir le développement de ces médicaments.

Transparence à l’international

La diffusion de la doctrine a également fait l’objet d’un article publié dans le British Medical Journal Evidence-Based Medicine le 16 février 2023. Une façon d’expliquer au niveau international l’évaluation menée en France par la HAS. « Cela permet de diffuser à l’ensemble des parties prenantes, en France et à l’international, les points méthodologiques retenus par la CT, souligne Isabelle Borget. Ce travail de transparence aide aussi les médecins et pharmaciens à mieux comprendre les attentes de la HAS. »

Focus sur la doctrine de la HAS en lien avec la réforme de l’Accès précoce

C’est en juin 2021 que la Haute Autorité de santé (HAS) élabore une doctrine d’évaluation pour l’autorisation d’accès précoce aux médicaments. La loi de financement de la sécurité sociale de 2021 lui a en effet confié cette évaluation jusque-là réalisée par l’Agence nationale de sécurité des médicaments et produits de santé (ANSM). Cette doctrine permet à la HAS d’énoncer les fondamentaux de ses évaluations, en particulier les similitudes et différences entre la décision d’autorisation d’accès précoce et l’évaluation par la Commission de la transparence (CT) en vue du remboursement des médicaments. Elle permet également de répondre à une demande des pouvoirs publics, des associations de patients et d’usagers ainsi que des industriels. En avril 2022, la HAS a actualisé la doctrine afin de mieux préciser les critères d’autorisation d’accès précoce.

Référence :
1. Doctrine de la CT, 15 février 2023.

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