En quoi consiste le recueil des données concernant les médicaments en accès précoce ?

Les dispositifs d'accès précoce et d'accès compassionnel ont remplacé, depuis le 1^er juillet 2021, les Autorisations et recommandations temporaires d'utilisation (ATU/RTU). Ils s'accompagnent d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) ou de suivi des patients (PUT-SP) imposant de collecter une série d'informations sur les patients traités, l'utilisation du médicament, l'efficacité, la qualité de vie et, le cas échéant, les effets indésirables. Le coût du suivi est à la charge du titulaire de la licence d'exploitation du produit, de même qu’une convention doit être passée entre l'entreprise et l'établissement de santé assurant la collecte des données afin de prévoir les modalités de dédommagement de l'établissement.
Comme l’ensemble des médecins du CHU sollicite la PUI pour l’approvisionnement et la dispensation de ces médicaments, l’équipe pharmaceutique s’avère être à une place centrale pour recueillir les données des patients, car nous sommes régulièrement à leur contact. De fait, lorsque le décret de 2022 détaillant cette collecte et les compensations financières associées a été publié, il nous a paru évident que la PUI pouvait contribuer à cette mission.

Comment se déroule ce recueil ?

Cette mission est particulièrement lourde car chaque industriel dispose de sa propre plateforme, organisée telle un cahier d’observation à remplir pour chaque patient afin d’assurer le suivi du médicament dispensé, dont le process varie selon les laboratoires. L’objectif est de vérifier, en vie réelle, les effets des médicaments, afin de récupérer des données supplémentaires par rapport à celles déjà récoltées dans le cadre des essais cliniques. Le rapport de synthèse contenant les informations est ensuite transmis et publié par la Haute Autorité de santé (HAS).
Pour certains médicaments, le suivi est léger, la plateforme ne devant être remplie qu’une à deux fois par an. Mais pour d’autres, la saisie est mensuelle. Tout dépend de la fréquence d’administration des médicaments et des visites de suivi des patients. En 2024, nous avons suivi une centaine de patients ayant reçu un médicament en accès précoce pour 44 molécules.
Avec cette organisation, les médecins peuvent se concentrer sur la consultation, l’évaluation des effets du médicament, la prescription d’examens complémentaires. L’ensemble de ces données est partagé dans le dossier patient, auquel a accès le préparateur en pharmacie, qui peut ainsi les intégrer dans le recueil de données.

Avant que cette mission soit confiée à un préparateur en pharmacie, un ARC a mis en place le process…

Nous avons effectivement embauché un ARC de 2023 à mai 2024 pour cette mission de recueil des données. Il a élaboré des tableaux de recensement avec les particularités à recenser pour chaque molécule. Il a également travaillé avec les médecins sur les données que ces derniers doivent mentionner dans le dossier patient pour qu’il soit ensuite indépendant et qu’il n’ait pas à les solliciter à chaque saisie sur les plateformes des industriels. Il s’est également chargé de mettre en place le contrôle et le suivi des bilans financiers envoyés par les laboratoires. La présence d’un ARC expérimenté a vraiment facilité la mise en œuvre de cette mission. Cependant, lorsqu’il a souhaité changer de poste, nous nous sommes interrogés sur le profil de son remplaçant. L’ARC ne fait pas partie de la PUI, il n’a donc pas accès aux données de suivi des patients sur l’axe pharmaceutique. Il ne peut pas dispenser les médicaments, ni passer les commandes ou assurer la gestion des stocks. Lorsqu’il assurait la saisie des données, il me sollicitait très régulièrement. Pour le remplacer, nous nous sommes donc orientés vers un préparateur en pharmacie, à temps plein. L’ARC l’a formé au recueil de données, car il n’y a pas d’exigence de diplôme réglementé pour cet axe de la mission. Il peut, en complément, recueillir les demandes de mise sous traitement, accompagner les médecins dans les démarches administratives vis-à-vis des laboratoires, fournir les documents à compléter, assurer le lien entre le médecin, le pharmacien et le laboratoire, préparer les commandes, vérifier les stocks, dispenser les médicaments aux patients. C’est d’ailleurs pratique pour la gestion des données, car il sait si les patients viennent chercher leurs traitements et s’ils sont observants.
La sélection a été effectuée en interne, en sachant que nous avons privilégié un préparateur qui connaissait déjà les molécules concernées par l’accès précoce. Il a travaillé en binôme avec l’ARC pendant trois semaines. Désormais indépendant, il reste sous la responsabilité pharmaceutique. Aujourd’hui, c’est le dédommagement que nous percevons des différents laboratoires pharmaceutiques pour le recueil de données qui nous permet de financer son poste, en sachant que nous remplissons notre obligation à 90 %.