Économie de la santé
28/07/2023

Données en vie réelle : quels usages ?

L’organisation des journées dédiées au Programme Roche en économie de la santé (PRES), les 5 et 6 avril 2023, a permis de faire le point sur l’évolution de l’utilisation des données en vie réelle.

Comme l’a souligné Rémy Choquet, Medical evidence & data science unit director chez Roche, les données en vie réelle sont définies comme des données informatives sur l’état de santé des patients et leur prise en charge, collectées ou générées en dehors du cadre des essais cliniques. « Généralement, elles sont récoltées dans le cadre de l’accès précoce aux médicaments afin d’évaluer l’efficacité et l’innocuité d’un médicament en conditions réelles de soins, ce qui est complémentaire aux essais cliniques », a-t-il soutenu. Le recours à ces données est par exemple particulièrement utilisé pour l’accès à l’innovation. « Du point de vue de l’industrie pharmaceutique, nous connaissions bien les données de santé en phase 4 pour les évaluations mais aujourd’hui, il est demandé de générer plus de données afin de pouvoir lancer le cycle de vie des produits, a-t-il fait savoir. Avec les nouvelles molécules, nos besoins en données sont croissants pour les preuves. »

Les types de données

Il existe quatre grands types de données :

• celles issues de la recherche (études cliniques, registres, etc.) ;
• celles générées par le système de santé (PMSI, SNIIRAM, etc.) ;
• celles issues des dossiers médicaux ;
• celles générées lors du suivi des patients.

« Il est important de distinguer les données primaires, obtenues à travers des données ad hoc, des données secondaires collectées en pratique courante ou en ambulatoire, dont celles saisies par le patient lui-même dans des applications dédiées », a rappelé le Pr Virginie Nerich, PU-PH, Pôle pharmaceutique au CHRU Besançon. Au sein du Système national des données de santé (SNDS), né de la loi de modernisation de notre système de santé de 2016, « les données dépendent de l’Assurance maladie, qui détient celles des 67 millions d’habitants de la France, obtenues via les différents régimes de la sécurité sociale », a-t-elle précisé. Au volet ambulatoire sont donc associées les données de l’hospitalisation et du Programme de médicalisation des systèmes d’information (PMSI).

La mise à disposition des données

Bien entendu, l’accès à toutes ces données de santé est strictement contrôlé, la priorité étant de respecter la protection des patients. De fait, en cas d’usage des données, elles sont nécessairement pseudonymisées. « Les données ne sont pas non plus exhaustives, a pointé le Pr Nerich. Cela constitue un frein par rapport à l’utilisation qui peut en être faite. » À titre d’exemple, les données relatives à la clinique, aux motifs des consultations ou encore aux médicaments consommés en intra-Groupe homogène de séjour (GHS) ne sont pas connues.

Par ailleurs, comme l’a souligné le Pr Nerich, l’accès aux données du SNDS est complexe. La demande est adressée via un guichet unique, le Health data hub. Cette plateforme sécurisée impose une traçabilité indispensable et « en aucun cas les données ne sortent de la plateforme, a-t-elle expliqué. Cela peut représenter un frein, mais sécurise l’accès. » Dans les faits, de plus en plus d’établissements déposent des demandes pour accéder à des données. Ils doivent cependant préalablement s’interroger sur la méthodologie. « À titre d’exemple, nous travaillons sur un projet afin d’évaluer le parcours de soins d’un patient, mais au vu de la masse d’informations, nous rencontrons des difficultés pour identifier les patients entrant dans le champ de nos études », a rapporté le Pr Nerich.

Du côté des Hôpitaux Universitaires du Grand Ouest (HUGO), un Ouest Data Hub a été créé en 2020 avec une autorisation de la Commission nationale de l’informatique et des libertés (CNIL) obtenue en 2022. « Au sein de ce hub, le Centre de données cliniques (CDC) collecte les données de patients hospitalisés dans un établissement de santé, a expliqué Pascal Le Corre, PU-PH, pharmacien au CHU de Rennes. Nous effectuons de l’intégration de flux de données hétérogènes dont la maturation peut être très complexe. » Dans ce fonctionnement, seul le CDC a accès aux données des entrepôts de données. « Ce type d’organisation permet le soutien à la recherche académique mais requiert des compétences techniques de très haut niveau », a-t-il rappelé.

Les données en vie réelle offrent également un accès à des connaissances non accessibles lors des Essais contrôlés randomisés (ECR) notamment le profil des patients. « Mais au-delà, il est nécessaire de réfléchir à des méthodologies », a soutenu David Pérol, directeur de la recherche clinique au Centre de lutte contre le cancer Léon Bérard à Lyon. Et de conclure : « Il est important de travailler sur des projets de grandes tailles et de partager différentes sources, provenant de CHU et de CH, afin d’obtenir la meilleure représentativité et de contrôler les biais. » Un contrôle passant également par l’élaboration, a priori, d’hypothèses et de protocoles d’études.