Les deux circuits d’accès précoce, pré et post-AMM, présentés dans l’infographie ci-jointe, correspondent à la théorie de ce dispositif mis en place à compter de juillet 2021 ainsi qu’à la réalité de ce qui se passe depuis. À une nuance près : l’accès précoce était prévu pour une durée maximale de deux ans, le temps que soit négocié le prix entre le laboratoire et les autorités. « Or, on constate que ce délai est en train d’être dépassé, les négociations étant toujours en cours pour un certain nombre de molécules au-delà des deux ans », souligne Isabelle Borget.

Accès précoce pré ou post-AMM ?

Si les autorités comptaient beaucoup sur la procédure pré-AMM, dans les faits, c’est plutôt l’accès précoce post-AMM qui est le plus sollicité par les laboratoires : cela concerne 54% des premières demandes¹. « Le mécanisme de l’accès précoce pré-AMM intervient très en amont, souligne Isabelle Borget. C’est sûrement ce qui freine les laboratoires, car cela nécessite pour eux d’énormément anticiper sur le plan logistique : production du médicament, étiquetage, distribution, etc. Cela les oblige également à dévoiler une partie de leur stratégie en donnant à l’avance des données et des éléments de prix, en raison, à ce moment-là, du calcul d’une indemnité pour cette mise à disposition précoce. »
Résultat, c’est la procédure post-AMM qui fait l’objet du plus grand nombre de demandes. Rappelons que cette procédure est proche de l’accès direct. Sauf que le dispositif d’accès direct est justement réservé aux médicaments qui n’ont pas demandé ou qui se sont vus refuser cet accès précoce. L’accès direct met en œuvre un processus dérogatoire post-HAS, avec un passage par la HAS et la commission de la transparence pour obtenir un Service Médical Rendu (SMR) et une Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR). C’est seulement s’ils obtiennent un SMR important et un ASMR de niveaux I, II, III ou IV qu’ils peuvent obtenir un accès direct, avec une mise à disposition du médicament dans le mois suivant le passage à la HAS. Ce qui n’est pas le cas pour l’accès précoce post-AMM, où les médicaments peuvent être disponibles dans le mois suivant l’AMM.

Un dispositif à succès !

Les pharmaciens acteurs clés du dispositif

Depuis trois ans, le nouveau dispositif d’accès précoce fait beaucoup parler, en particulier à propos de son volet collecte de données. Ce que les faits ont confirmé : le respect du protocole d’utilisation thérapeutique et du recueil des données en vie réelle (PUT-RD) est lourd à assumer, d’autant que la plupart du temps, les médecins ne peuvent pas le faire et le délèguent. La charge revient donc à la PUI. Or, les enjeux sont importants : « Si l’établissement reçoit un dédommagement pour cette collecte sur la base d’un forfait lié au nombre de visites de suivi, il est soumis à des bonus/malus en fonction du taux de remplissage des questionnaires, et le malus peut être très important si les questionnaires ne sont pas remplis », rappelle Isabelle Borget. 
L’autre point délicat est lié au nombre de molécules en accès précoce aujourd’hui. Ces médicaments ont un circuit spécifique, très proche de celui des molécules utilisées pour les essais cliniques – commande, gestion, fabrication, gestion du stock, remplissage des PUT-RD –, ce qui alourdit leur gestion au sein de la PUI. La deuxième conséquence de cet effet "nombre" des molécules en accès précoce tient à l’ampleur de la veille réglementaire à assurer pour toujours disposer de la bonne information sur le statut de la molécule. Ce problème a été résolu par OncoAccess, un service en ligne créé par un pharmacien de l’Institut Curie, sous l’égide de la Société française de pharmacie oncologique (SFPO). Grâce à l’implication d’une équipe de pharmaciens répartis dans toute la France, OncoAccess assure un suivi quotidien, ce qui permet de disposer en permanence de la liste des médicaments en accès précoce à jour et des liens utiles pour le remplissage des données et les commandes.