Enjeux et outils pour faciliter l’évaluation des patients adultes atteints de SMA

Avec l’arrivée des nouveaux traitements, l’évaluation des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) se révèle plus que jamais indispensable. Toutefois, les professionnels de santé sont confrontés à une absence de recommandations pour évaluer leurs patients adultes.

Pour mieux comprendre les pratiques actuelles et les besoins des professionnels de santé et des patients relatifs à l’évaluation de la SMA, nous avons réalisé une cartographie complète des échelles utilisées à travers le monde et une étude qualitative mettant en lumière l’état des connaissances sur les enjeux de l’évaluation du patient adulte en SMA.

L’évaluation constitue en effet un véritable levier pour relever les quatre grands défis de la prise en charge de la SMA : permettre aux patients de préserver un équilibre de vie acceptable, aider les professionnels de santé à ralentir la pente évolutive de la SMA, améliorer les pratiques d’évaluation et mieux décrire l’histoire naturelle de la maladie. Les professionnels de santé demeurent cependant confrontés à des difficultés dans le choix, l’exécution et l’interprétation de ces évaluations.

Pour mieux comprendre les pratiques et besoins et ainsi apporter des solutions concrètes à ces problématiques, une étude nationale qualitative a été conduite aux côtés d’un comité scientifique composé de huit centres (Garches, Paris, Lille, Lyon, Marseille, Reims, Nantes et Toulouse), en partenariat avec FHU Phénix de l’AP-HP et Roche, accompagnés par l’agence Unknowns. Pendant six mois, une série d’entretiens croisés ont été menés auprès de :

• 18 patients atteints de SMA,
•  3 aidants,
•  31 professionnels de santé issus de 15 centres.

L’une des pistes mises en lumière par l’étude conduirait au développement d’une évaluation numérique à distance, s’intégrant plus facilement dans le quotidien des patients.

Regardez la vidéo ci-dessous pour en savoir davantage sur la méthodologie et les résultats de cette étude qualitative.

Un travail d’identification des méthodes utilisées à l’international a également été mené pour répondre au besoin urgent d’outils d’évaluation validés, avec le soutien de Roche, Phénix FHU et Unknowns, sous la forme d’une cartographie qui répertorie l’ensemble des outils d’évaluation existants pour l’évaluation des patients adolescents et adultes atteints de SMA.

Pour cela, les données de 410 articles scientifiques publiés entre janvier 2012 et juin 2022 issus des bases de données PudMed, Embase et Cochrane ont été passées en revue.

Les méthodes d’évaluation ont été identifiées et classées en trois grandes catégories : fonctions et structures du corps, activités motrices et participation sociale.